Mapeo de la agenda de investigación mundial para eliminar la esclerosis múltiple progresiva

Los líderes de International Progressive MS Alliance han publicado un documento en el que proponen una estrategia de investigación mundial para priorizar y coordinar los esfuerzos necesarios para descubrir más y mejores tratamientos, así como para mejorar la calidad de vida de las personas con EM progresiva. Este documento describe los últimos logros y enfoques específicos para comprender los mecanismos detrás de la progresión, acelerar los ensayos clínicos y mejorar el bienestar a través de innovaciones en rehabilitación y manejo de los síntomas.

El profesor Alan Thompson, delegado del rector y decano de la Facultad de Ciencias Neurológicas de UCL, afirmó lo siguiente:

‎“La publicación de este documento constituye un paso importante hacia lograr un enfoque mundial más coordinado para abordar los desafíos y materializar las oportunidades de mejora de la calidad de vida de personas con EM progresiva. Lo ideal sería que haya partes interesadas dedicadas en todo el mundo, que colaboren para acelerar los avances y aumentar sustancialmente la probabilidad del éxito”.

Contexto y contenido del documento

A pesar de los avances en el desarrollo de terapias antiinflamatorias para la esclerosis múltiple, los pocos tratamientos aprobados para las formas progresivas de EM, que afectan a un millón de personas en todo el mundo, solo tienen una efectividad modesta.

El desarrollo de EM progresiva probablemente se deba a una combinación de factores, entre los que se incluyen daño en el cerebro y la médula espinal debido a inflamación, neurodegeneración y envejecimiento. El cuerpo puede compensar estos procesos un tiempo, y es probable que otros factores, como sexo, raza / etnia, estado socioeconómico, comorbilidades, genes y el uso de terapias que modifican la enfermedad EM, desempeñen una función en la evolución de la enfermedad de una persona.

En virtud de esta visión cambiante de EM progresiva, el comité directivo científico de International Progressive MS Alliance realizó una revisión de la bibliografía y organizó varias reuniones para evaluar el panorama de los conocimientos actuales y ponerse de acuerdo con respecto a estrategias para llenar las lagunas en el tratamiento y el manejo de EM progresiva. Estas acciones desembocaron en la publicación del documento acerca de las estrategias.

Este documento resume los avances recientes en la identificación de factores que influyen en la progresión de EM, así como los ensayos clínicos de terapias experimentales que dan indicios de que las etapas progresivas de EM están respondiendo al tratamiento. También incluye un gráfico que resume las terapias experimentales en desarrollo, que incluyen tratamientos sintomáticos.

Tres lagunas: aceleración de los avances

Se han identificado tres áreas de lagunas que tienen el potencial de acelerar los avances, y se han hecho sugerencias de enfoques para la investigación y pasos críticos para abordarlas:

• Comprender los mecanismos que impulsan la progresión: Contar con un mayor conocimiento de las causas subyacentes de la progresión permitirá descubrir objetivos de tratamiento plausibles para enlentecer, prevenir e, incluso, revertir la discapacidad. Compartir cada vez más datos y aplicar aprendizaje automático podrían respaldar los avances en esta área, del mismo modo que lo haría el hecho de contar con descriptores de la enfermedad basados en fenotipos biológicos —un esfuerzo que ya está en curso—.‎
• Acelerar los ensayos clínicos: Por lo general, la progresión de EM es lenta y no hay una manera rápida de detectar si una terapia experimental está funcionando. Para aumentar las pruebas de agentes nuevos, se necesitan diseños de ensayos nuevos que requieran menos participantes, así como biomarcadores de líquido e imágenes, y mediciones de resultados clínicos que den indicaciones tempranas de la respuesta al tratamiento.‎
• Mejorar el bienestar: Se necesita más atención para probar y divulgar enfoques efectivos para abordar los síntomas de salud físicos, cognitivos y emocionales que experimentan las personas con EM progresiva. Para ello, deben incrementarse la fuerza laboral capacitada y las inversiones en investigación de alta calidad en estas áreas.‎

El documento hace referencia a esfuerzos de investigación cooperativos en el mundo que ya están en curso para abordar algunas de estas cuestiones acuciantes. Los autores también enfatizan la necesidad de que todas las partes, que incluyen las personas con EM progresiva, los financiadores, los investigadores académicos, la industria farmacéutica y los organismos reguladores de medicamentos, estén dedicados, con el fin ser conscientes de los desafíos y de trabajar para lograr un enfoque más coordinado que permita resolver las cuestiones mencionadas anteriormente.

Lea el documento completo

‎“Charting a global research strategy for progressive MS—An International Progressive MS Alliance proposal”, por Alan J Thompson, William Carroll, Olga Ciccarelli, Giancarlo Comi, Anne Cross, Alexis Donnelly, Anthony Feinstein, Robert J Fox, Anne Helme, Reinhard Hohlfeld, Robert Hyde, Pamela Kanellis, Douglas Landsman, Catherine Lubetzki, Ruth Ann Marrie, Julia Morahan, Xavier Montalban, Bruno Musch, Sarah Rawlings, Marco Salvetti, Finn Sellebjerg, Caroline Sincock, Kathryn E Smith, Jon Strum, Paola Zaratin y Timothy Coetzee, fue publicado en la Multiple Sclerosis Journal en línea el 1 de diciembre de 2021. Este es un documento de acceso público que cualquier persona puede leer en su totalidad.

Sobre la Alianza Internacional de EM Progresiva

MSIF tiene el orgullo de ser miembro fundador de la International Progressive MS Alliance. Esta organización tiene como fin acelerar el desarrollo de tratamientos efectivos para las personas con formas progresivas de esclerosis múltiple para mejorar su calidad de vida en todo el mundo. Se trata de una colaboración sin precedentes de organizaciones de EM, investigadores, profesionales de la salud, la industria farmacéutica, empresas, consorcios, fundaciones, donantes y personas con EM progresiva, todos trabajando juntos para satisfacer las necesidades aún no cubiertas de las personas con EM progresiva, como una forma de movilizar a la comunidad mundial para encontrar soluciones. Nuestra promesa es más que esperanza; es progreso.