La FDA respalda la investigación adicional sobre la “cadena liviana de neurofilamentos”

La Alianza Internacional de EM Progresiva ha recibido una carta de apoyo de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los EE. UU., lo cual es un importante primer paso para aumentar la cantidad y la velocidad de los ensayos clínicos sobre la EM progresiva.

La carta de la FDA alienta la exploración y el desarrollo de más estudios sobre la “cadena liviana de neurofilamentos” (NfL, por sus siglas en inglés), una molécula que ingresa en el líquido cefalorraquídeo y en la sangre cuando se dañan los nervios. La NfL puede usarse como biomarcador, un indicador de cómo funciona el cuerpo y de si un tratamiento es eficaz. La NfL podría decirnos si un tratamiento experimental da resultado cuando se lo prueba en ensayos clínicos tempranos con personas que tienen EM.

Hay estudios sobre la NfL en curso para definir mejor cómo puede usarse este biomarcador en la detección y predicción de la actividad de la enfermedad y su respuesta a los tratamientos, no solo en la EM sino en otras afecciones. En los ensayos de fases tempranas, la NfL puede darnos una mejor idea de la evolución continua de la enfermedad de alguien, y puede responder mejor a los efectos de los tratamientos que los métodos de detección tradicionales, como un estudio de RM.

Esta es la primera vez que la FDA emite una carta de apoyo para que se realicen más investigaciones sobre un marcador específico de la EM que pueda usarse en ensayos clínicos. Debido a que se requieren más pasos e investigación para que se apruebe la NfL como una medida de resultado, esta carta puede fomentar un mayor desarrollo, ya que le indica a la industria y a otros investigadores que los entes reguladores del sector farmacéutico saben que existe evidencia a favor de este biomarcador. La Alianza también ha presentado materiales de apoyo a la Agencia Europea de Medicamentos para solicitar que este organismo emita una carta similar.

La carta de apoyo de la FDA es el resultado de una solicitud que incluyó una revisión de investigaciones publicadas sobre la NfL compilada por el equipo de implementación de biomarcadores en fluidos de la Alianza, un panel que incluye expertos de la industria farmacéutica y de biotecnología, investigadores académicos y personas que viven con EM progresiva. El equipo había publicado previamente recomendaciones en las que describía la evidencia y la investigación que debe priorizarse para desarrollar la NfL como un biomarcador de la EM progresiva.

El Dr. Robert J. Fox, vicepresidente del comité directivo científico de la Alianza y autor principal del informe del equipo de implementación de biomarcadores, dijo lo siguiente:

“Recibir esta carta de apoyo es un paso crucial que les indica a los patrocinadores de la industria y a los investigadores académicos el potencial valor de incluir los neurofilamentos de cadena ligera en suero como una medida de resultado exploratoria en ensayos clínicos enfocados en la EM progresiva. Contar con un análisis de sangre sencillo que permita medir rápidamente los posibles beneficios de las terapias experimentales sería un enorme avance para las personas con EM, que actualmente cuentan con muy pocas opciones terapéuticas”.

La Alianza también está investigando otras iniciativas de desarrollo de biomarcadores para tratamientos contra la EM progresiva, y recientemente anunció la financiación de 19 becas nuevas en un desafío de investigación con el propósito de mejorar la comprensión de los mecanismos que impulsan la progresión, un área donde la actual falta de conocimientos está perjudicando el desarrollo de tratamientos.

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