Ensayos clínicos en niños y adolescentes: un consenso global actualizado

El Grupo Internacional de Estudio de la Esclerosis Múltiple en Pediatría (IPMSSG) ha publicado recientemente recomendaciones actualizadas para las normas de ensayos clínicos pediátricos.

El IPMSSG es un grupo de proveedores de atención sanitaria e investigadores que tienen como objetivo optimizar la atención, educación e investigación en todo el mundo en la EM pediátrica. El grupo se reunió en enero de 2018, con el apoyo de la Sociedad Nacional de EM (EE.UU.) y la Sociedad de EM de Canadá. El debate y la revisión posterior ha dado lugar a un consenso actualizado sobre las recomendaciones para futuros ensayos de tratamientos experimentales de EM en niños y adolescentes.

Aunque la EM se presenta con mayor frecuencia en adultos, hay muchos niños y adolescentes de todo el mundo que viven con la enfermedad. La mayoría de los ensayos clínicos de nuevos tratamientos solo se realizan en adultos, por lo que existe incertidumbre sobre si también serían seguros y efectivos en personas más jóvenes con EM. La realización de ensayos clínicos en niños y adolescentes es fundamental para ampliar la cantidad de tratamientos disponibles para ellos, pero no es sencillo. No hay un gran número de niños que participen en los ensayos; se necesita la aprobación del niño y de sus padres; y es posible que el tratamiento tenga efectos secundarios inesperados en personas más jóvenes.

Algunas de las recomendaciones del grupo incluyen:

• Probar cómo el cuerpo absorbe un tratamiento y cómo afecta a las personas es lo primero que todos los tratamientos nuevos tienen demostrar, para identificar la dosis adecuada para usar en niños.
• Los ensayos de fase 3 en adultos deben contar con la participación de adolescentes.
• No se debe realizar más de un ensayo de fase 3 para un nuevo tratamiento experimental en niños y adolescentes.
• En algunos casos, es posible realizar estudios de laboratorios abiertos (aquellos que no requieren una comparación con otro tratamiento).

El grupo también puso de manifiesto áreas para futuras investigaciones, como perfeccionar los criterios que deben cumplir los niños para poder participar en un ensayo clínico; y determinar nuevas formas para medir la efectividad del tratamiento.

El informe completo del IPMSSG se puede consultar en la revista Neurology.

Gracias a MS Research Australia, el proveedor líder de resúmenes de investigación en nuestro sitio web.