ما هي العلاجات المعتمدة للأطفال والشباب ذوي التصلب العصبي المتعدد؟

في الوقت الحالي، هناك خياران معتمدان لعلاج الأطفال والشباب ذوي التصلب العصبي المتعدد في بعض أجزاء العالم: تيريفلونوميد (أوباجيو) وفينجوليمود (جيلينيا).

تشير التقديرات إلى تأثير التصلب العصبي المتعدد على ما لا يقل عن 30000 طفل ومراهق على مستوى العالم، وفقًا لأحدث البيانات في أطلس التصلب العصبي المتعدد . وتوصف العديد من العلاجات المعدلة للمرض الموصوفة للبالغين ذوي التصلب العصبي المتعدد للأطفال أيضًا. ويوصف هذا الاستخدام للعلاجات على أنها “استخدامات غير معتمدة” حيث لم تُرخص العلاجات خصيصًا للأطفال.

العلاج الأول المعتمد للأطفال ذوي التصلّب العصبي المُتعدّد

حتى وقت قريب، كان أحد العلاجات الفردية المُعدلة للمرض وهو فينجوليمود مُعتمد بموجب موافقة تنظيمية لاستخدامه على الأطفال ذوي التصلب العصبي المتعدد. في عام 2018، وافقت إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة على استخدام عقار فينجوليمود (جيلينيا) كعلاج للأطفال والشباب الذين تتراوح أعمارهم بين 10 سنوات وما فوق من ذوي التصلب العصبي المتعدد الانتكاسي.

تيريفلونوميد: لماذا اعتمدته إحدى الهيئات التنظيمية بينما رفضته الأخرى؟

في يونيو 2021، وافقت وكالة الأدوية الأوروبية على استخدام عقار تيريفلونوميد للأطفال ذوي التصلب العصبي المتعدد بعمر 10 سنوات فما فوق، في حين رفضت إدارة الغذاء والدواء الطلب. تتعلق هذه القرارات المختلفة بنوع الأدلة التي تطلبها الهيئتان التنظيميتان لإثبات فعالية الدواء.

ستقبل وكالة الأدوية الأوروبية النتائج الإيجابية التي تظهر في التصوير بالرنين المغناطيسي كدليل (على سبيل المثال، عدد أقل من الآفات)، لكن ستوافق إدارة الغذاء والدواء فقط على العلاجات التي تُظهر نتائج سريرية إيجابية، مثل تأخير الوقت لظهور النوبة التالية منذ أول ظهور لنوبة التصلب العصبي المتعدد.

نتائج التجربة السريرية

سُميت المرحلة الثالثة من التجربة السريرية التي استندت إليها هذه البيانات باسم “استخدام عقار تيريفلونوميد للأطفال ذوي الأشكال الانتكاسية من التصلب العصبي المتعدد. وقارنت هذه التجربة النتائج لدى الأطفال ذوي التصلب العصبي المتعدد الذين خضعوا للعلاج بعقار تيريفلونوميد بأولئك الخاضعين لعلاج وهمي. وأظهرت البيانات نتائج إيجابية في التصوير بالرنين المغناطيسي لمستخدمي عقار تيريفلونوميد لكنها لم تكن قادرة على إظهار نتائج سريرية إيجابية ذات دلالة إحصائية.

السبب في ذلك هو استبعاد العديد من المشاركين من الدراسة قبل انتهائها. خضع المشاركون للمراقبة طوال التجربة واستُبعد أي شخص أظهر نشاطًا واضحًا في التصوير بالرنين المغناطيسي (بشكل يُشير إلى وجود إصابة نشطة بالمرض) من التجربة حتى يمكن إخضاعه لعلاج معروف. حيث أنه من غير الأخلاقي استمرار إخضاعهم للتجربة مع تناولهم علاج وهمي.

على الرغم من عدم حصول عقار تيريفلونوميد للأطفال والشباب ذوي التصلب العصبي المتعدد على موافقة تنظيمية على مستوى العالم، فهذه خطوة مشجعة نحو توفير خيار أكبر من العلاجات المُعدلة للمرض المعتمدة لهذه المجموعة الأصغر سنًا من ذوي التصلب العصبي المتعدد.

اكتشفوا معلومات أكثر عن:

·       الأطفال والتصلّب العصبي المُتعدّد 

·       التجارب السريرية 

·     علاجات وأدوية التصلّب العصبي المُتعدّد