El MSIF pone el foco en el uso ético de las terapias modificadoras de la enfermedad no indicadas en la etiqueta para la EM

El reciente estudio de la MSIF Atlas de la EM mostró que el 72% de los países tienen importantes obstáculos para acceder a los TME, y estos obstáculos son aún más pronunciados en los países de ingresos bajos y medios. El 70% de los países de ingresos bajos y el 60% de los países de la región africana de la Organización Mundial de la Salud (OMS) informan de que no hay TME autorizados disponibles para su uso. Los anticuerpos monoclonales de alta eficacia -como natalizumab, alemtuzumab u ocrelizumab- están particularmente poco disponibles.

Los tratamientos “off-label” son aquellos que han sido aprobados para otras condiciones, pero no específicamente para la EM. Los DMTs off-label son a menudo más fácilmente disponibles y asequibles en los sistemas de salud, y pueden proporcionar una opción de tratamiento donde otros DMTs no están disponibles o no son asequibles. El Atlas de la EM mostró que el uso off-label es común – se utilizaron en al menos 89 países. La base de la evidencia para los tratamientos off-label es diferente a los tratamientos que tienen aprobación regulatoria, pero pueden ser la única opción en entornos de bajos recursos. La cuestión de si se deben utilizar tratamientos off-label es un problema real al que se enfrentan los sistemas de salud, los médicos y las personas afectadas por la EM, y queremos apoyar a aquellos en la comunidad de la EM para entender los beneficios y riesgos, para que puedan tomar las mejores decisiones para manejar la EM.

En este artículo recientemente publicado, presentamos los principios generales para el uso ético de los TMEs fuera de indicación para el tratamiento de la EM, y un proceso para evaluar la evidencia existente y desarrollar recomendaciones para su uso. Los principios se describen a continuación y se puede encontrar el proceso detallado en el artículo completo de la revista MS.

Principios y cambios a largo plazo

Principios generales para el uso ético de DMTs fuera de etiqueta para el tratamiento de la EM y los cambios necesarios a largo plazo:

1. El uso fuera de etiqueta de los DMTs para tratar la EM debe ser impulsado por la necesidad de proteger la salud de la persona.
2. El uso fuera de la etiqueta debe estar basado en la evidencia y considerarse cuando los DMTs en la etiqueta no son tolerados, no son adecuados para el mejor resultado clínico, no están disponibles o no son asequibles.
3. La toma de decisiones compartida entre las personas con EM y su profesional de la salud es especialmente importante cuando se considera la posibilidad de utilizar tratamientos farmacológicos no autorizados.
4. La información apropiada sobre los beneficios y los riesgos para la salud de la DMT fuera de etiqueta debe ser puesta a disposición de las personas con EM por su profesional de la salud durante todo el camino de la gestión de la enfermedad.
5. Los resultados, la efectividad y los eventos adversos cuando se usan DMTs fuera de etiqueta para tratar la EM deben ser monitoreados cuidadosamente.

Se necesitan cambios a largo plazo:

1. Para apoyar la toma de decisiones clínicas basadas en la evidencia y las decisiones de reembolso, se necesitan directrices para el uso de DMTs fuera de etiqueta para tratar la EM.
2. La regulación de la prescripción fuera de etiqueta para la EM debe seguir siendo considerada y desarrollada tanto a nivel nacional como internacional para apoyar la mejor práctica clínica.
3. Las agencias reguladoras y otras organizaciones deberían desarrollar medidas para facilitar el registro oficial del uso no contemplado de los medicamentos con un balance positivo de beneficios y daños basado en pruebas adecuadas.

Respaldo de la comunidad mundial

Los principios y el proceso están respaldados por la Federación Mundial de Neurología (WFN), la Academia Americana de Neurología (AAN), la Academia Europea de Neurología (EAN), el Comité de las Américas para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple (ACTRIMS), el Comité Europeo para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple (ECTRIMS), el Comité de Oriente Medio y Norte de África para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple (MENACTRIMS) y el Comité Pan-Asiático para el Tratamiento y la Investigación de la Esclerosis Múltiple (PACTRIMS).