Un biomarcador potencial para la EM progresiva

Obstáculos para los ensayos clínicos en EM progresiva

Uno de los impedimentos que encontramos a la hora de desarrollar tratamientos para la EM progresiva es la ausencia de métodos fiables y sencillos para medir su evolución. Es decir, una forma adecuada de valorar si una posible medicación está funcionando. Los ensayos clínicos en personas con EM recurrente a menudo se basan en contar las recaídas o lesiones detectadas por resonancia magnética para controlar la actividad de la EM. Sin embargo, la progresión es más difícil de medir y normalmente ocurre durante periodos de tiempo más largos. Esto hace que sea más complicado saber si una terapia está ralentizando o deteniendo la progresión en los ensayos clínicos, lo que bloquea el desarrollo de tratamientos para la EM progresiva.

Disponer de indicadores objetivos que detecten la progresión, midan el impacto del tratamiento y pronostiquen la evolución y la respuesta a dicho tratamiento aceleraría el desarrollo de nuevas terapias y mejoraría la atención para personas con EM progresiva. Una posible medida es un biomarcador llamado «neurofilamento ligero» (NfL). Un biomarcador o marcador biológico es todo indicador medible de un proceso biológico. En este contexto, necesitamos un biomarcador de evolución de la enfermedad que pueda medirse fácilmente, por ejemplo, en un análisis de sangre.

Neurofilamentos

Los neurofilamentos son proteínas que se encuentran en las fibras nerviosas y que son necesarias para la correcta conducción de los impulsos eléctricos a través de los nervios. El NfL es un fragmento de una proteína de neurofilamentos que entra en el líquido cefalorraquídeo y en la sangre cuando los nervios sufren daños por la EM o por otras causas. Los recientes avances tecnológicos actualmente nos permiten detectar el NfL en la sangre (suero y plasma), y no solo en el líquido cefalorraquídeo obtenido por punción lumbar, lo que lo hace más conveniente y práctico como posible biomarcador.

Se han llevado a cabo estudios de NfL en el suero, el plasma y el líquido cefalorraquídeo para precisar cómo se podría usar este biomarcador para ayudar a detectar y pronosticar la actividad de la enfermedad, su evolución y la respuesta a tratamientos de EM y otras enfermedades neurológicas. El NfL también se detecta en personas sanas, y aumenta con la edad, por lo que es importante saber qué es normal y qué no lo es.

Resultados

La Alianza Internacional de la EM Progresiva reunió a un panel de expertos para estudiar el estado actual de la investigación sobre los biomarcadores fluidos en la EM en general y en la EM progresiva en particular. Este panel, formado por personas con EM, científicos y médicos expertos en EM, pretende movilizar a la comunidad de EM para así rellenar los huecos en conocimiento y comprensión sobre los NfL. El panel ha publicado un estudio en la revista científica Neurology, en el que se resume la información existente sobre el NfL como biomarcador potencial. Asimismo, han formulado recomendaciones para una investigación más exhaustiva para precisar el potencial del NfL para pronosticar la evolución de la enfermedad y detectar la respuesta al tratamiento de EM progresiva.

Algunas de las recomendaciones son las siguientes:

• Elaborar un protocolo estándar sobre cómo debería medirse el NfL para poder comparar los hallazgos obtenidos en diversos estudios.
• Establecer cuáles son los valores «normales» de NfL en personas de diferentes edades, con y sin enfermedades, y los posibles factores de confusión como el tabaco, una siguiente fase fundamental.
• Volver a analizar los datos de los ensayos clínicos anteriores para entender si los niveles séricos de NfL pronostican con exactitud la evolución y actividad futura de la enfermedad, cómo se corresponden con los resultados de la resonancia magnética y cómo se ven afectados por la actividad de la enfermedad y diversos tratamientos.

Si se demuestra que el NfL es un biomarcador fiable, esto revolucionaría los ensayos clínicos sobre EM progresiva. La Alianza Internacional de la EM Progresiva y sus socios continuarán promoviendo estas iniciativas para alcanzar su objetivo de acelerar el desarrollo de terapias para las formas progresivas de EM.

Sobre la Alianza Internacional de la EM Progresiva

La Alianza existe para acelerar el desarrollo de tratamientos efectivos para personas con EM progresiva y mejorar la calidad de vida a nivel mundial. Se trata de una colaboración internacional sin precedentes entre 19 organizaciones de EM, investigadores, profesionales sanitarios, la industria farmacéutica, empresas, patronatos, fundaciones, donantes y personas afectadas por la EM progresiva, que trabajan juntos para resolver las necesidades no cubiertas de las personas con esta enfermedad, animando a la comunidad internacional a encontrar soluciones. Nuestra promesa es algo más que esperanza, es progreso.

Agradecemos a MS Research Australia por facilitar este resumen de la investigación.