Ensayos de terapias de remielinización

• ‎Estudios previos indican que el tratamiento con Opicinumab podría mejorar la remielinización.
• Se acaban de publicar los resultados de un ensayo clínico de fase 2 que demuestra la seguridad y la eficacia de Opicinumab. Los resultados no mostraron una mejora importante dependiente de la dosis en las discapacidades en comparación con un tratamiento simulado.
• Un subgrupo de personas con EM podría beneficiarse de este tratamiento y se necesitan más estudios para determinarlo.

En la EM, el sistema inmunológico ataca y daña la vaina de mielina de las fibras nerviosas del cerebro y la médula espinal. La remielinización es el proceso de recubrimiento de las fibras nerviosas con mielina. La remielinización tiene el potencial de reparar el daño causado por la EM y revertir de manera probable algunos de los efectos de la EM. El cuerpo puede reparar el daño de forma limitada, pero a menudo es insuficiente y el daño puede llegar a ser permanente. Actualmente, se está trabajando duro para desarrollar medicamentos que mejoren los mecanismos de reparación de la mielina del cuerpo. Una de esas posibles opciones de tratamiento es el Opicinumab.

‎¿Qué es el Opicinumab?

El Opicinumab es un anticuerpo manipulado en forma de medicamento que ordena al sistema inmunológico que elimine proteínas específicas del cuerpo humano. Opicinumab actúa de forma específica sobre una proteína llamada Lingo-1. Lingo-1 es una proteína del cerebro humano que actúa como freno en las células que recubren las células nerviosas con mielina. La teoría es que la eliminación de dicho freno de estas células favorece la reparación de la mielina dañada en el cerebro con EM.

‎¿Cuáles son los resultados hasta ahora?

Los primeros estudios preclínicos mostraron que el bloqueo de Lingo-1 con un anticuerpo podría favorecer los procesos naturales de reparación de mielina y reducir los síntomas similares a la EM en modelos de laboratorio de EM. El siguiente paso fue un ensayo clínico de fase 1, que puso a prueba la seguridad y la tolerabilidad de diferentes dosis en voluntarios sanos y participantes con EM recurrente remitente y secundaria progresiva. Este ensayo de fase 1 arrojó unos resultados positivos, que dieron paso a este estudio actual (obtenga más información sobre ese estudio aquí).

‎¿Qué nos sugiere este último estudio?

Este último estudio fue publicado en la revista Lancet Neurology y se trató de un ensayo clínico de fase 2 diseñado para evaluar la eficacia y recopilar más información sobre la seguridad de este tratamiento en personas con EM remitente recurrente. En este ensayo participaron 419 personas con EM remitente recurrente. De estas, 93 recibieron un tratamiento simulado (placebo) y los participantes restantes se dividieron en cuatro grupos adicionales y recibieron varias dosis de Opicinumab durante casi un año y medio. Durante ese tiempo, se evaluaron de forma regular a través de varias medidas diseñadas para evaluar sus niveles de discapacidad física y función cognitiva, relacionadas con el pensamiento y la memoria. El ensayo tenía como objetivo evaluar la mejora de la función en lugar de simplemente detener la progresión de la discapacidad como sucede en otros muchos ensayos de EM habituales.

La discapacidad mejoró en el 49 % de las personas que recibieron el tratamiento placebo y en las personas que recibieron diferentes dosis de Opicinumab. La mejora en las personas que recibieron Opicinumab osciló entre el 40 % y el 65 %. Desafortunadamente, el nivel de mejora no dependió de la dosis que recibieron los individuos, ya que las personas que recibieron la dosis más baja no mostraron una mejora menor y aquellos con las dosis más altas no mostraron un mayor nivel de mejora. Un análisis adicional puso de relieve que en este ensayo parece haber subgrupos de personas con EM que pueden haberse beneficiado de este tratamiento.

‎¿Qué significa esto para las terapias de Opicinumab y remielinización?

Este es uno de los primeros ensayos que analizan la remielinización como tratamiento para la EM, y hay más en camino: esta es un área realmente fascinante en la investigación de la EM, ya que promete corregir el daño que ya ha ocurrido en la EM. Pero cuando este ensayo se puso en marcha en 2013, no estaba claro qué medidas deberían utilizarse para predecir el resultado. Se utilizaron una combinación novedosa de medidas y algunas de las mejoras que se observaron en aquellos que recibieron el tratamiento placebo pudieron deberse a las medidas utilizadas. Por lo tanto, aunque en esta etapa el estudio no ha dado las respuestas que se esperaban, ha aportado una idea y ha proporcionado más posibilidades para los ensayos. Esto incluye información sobre subgrupos de personas con EM que podrían beneficiarse de este medicamento, la duración del tratamiento necesario para cambiar la situación y las medidas que se deben utilizar para evaluar el impacto de las terapias de remielinización en ensayos futuros.

Este estudio hace hincapié en el difícil camino que los nuevos tratamientos, especialmente las nuevas clases de tratamientos, tienen aún por delante. Cada dato es útil para ayudar a diseñar mejores ensayos, y esto es especialmente importante en el área de remielinización, ya que hay varias terapias prometedoras que están comenzando a entrar en la etapa de ensayo clínico.

Agradecimiento a MS Research Australia – proveedor principal de resúmenes de investigación en nuestro sitio web.