Publicados los resultados del ensayo con células madre

• Un tratamiento de quimioterapia para el cáncer, el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TACMH) se ha utilizado durante muchos años para tratar la EM, pero hacen falta ensayos con estándar de oro para comparar el TACMH con otras terapias de EM.

• El ensayo «MIST» de TACMH se llevó a cabo desde 2005 hasta 2016 en los EE. UU. y otros países y comparó el TACMH con otras terapias estándar de EM disponibles en ese momento.

• Los participantes en el ensayo tenían EM muy activa que no había respondido a las terapias estándar de EM. De forma aleatoria, se les asignó recibir TACMH u otros tratamientos de EM.

• Los resultados muestran que los pacientes que recibieron TACMH mejoraron en las puntuaciones de discapacidad y tuvieron muchas menos recaídas que los que recibieron medicación EM estándar, no obstante, todavía es necesario realizar más investigaciones sobre la comparación.

En marzo del año pasado, los esperanzadores resultados preliminares del ensayo «MIST» se presentaron en la conferencia de la Sociedad Europea de Trasplante de Médula Ósea. Los resultados totales del ensayo, que comparaban el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TACMH) con otros tratamientos de EM disponibles se han publicado ahora en la revista Journal of the American Medical Association (JAMA).

El TACMH implica la extracción de células madre de la sangre de los pacientes, y después tratarlas y almacenarlas. Después se somete a los pacientes de EM a un tratamiento de quimioterapia para eliminar, de forma total o parcial, el sistema inmunológico. El grado de destrucción del sistema inmunológico depende del régimen de quimioterapia utilizado. El sistema inmunológico se regenera mediante una transfusión de las propias células madre de la sangre del paciente en el cuerpo.

El ensayo

110 personas con EM remitente-recurrente muy activa (dos o más recaídas en el año anterior a pesar del tratamiento) participaron en el ensayo entre 2005 y 2016 en centros de los Estados Unidos, Europa, el Reino Unido y Sudamérica.

Los participantes se dividieron de forma aleatoria en dos grupos. El grupo de TACMH fue tratado utilizando el régimen de quimioterapia con ciclofosfamida, que elimina las células inmunes circulantes pero deja la médula ósea relativamente ilesa (conocido como no mieloablativo). La otra mitad de los participantes, que ya estaban siendo tratados con terapias modificadoras de la enfermedad (TME) para EM, recibieron tratamientos de distinta clase o con mayor eficacia. Estos fueron, entre otros, la mitoxantrona, el acetato de glatiramer, el interferón beta, el fingolimod, el dimetilfumarato y el natalizumab. Todas las evaluaciones neurológicas fueron realizadas por médicos que no sabían (cegados) qué tratamiento había recibido cada individuo.

Los participantes tenían una edad media de 35 años (desde 18 hasta 54 años) con niveles de discapacidad que iban desde puntuaciones de 2 a 6 en la escala del estado de incapacidad ampliada (EDSS, por sus siglas en inglés). Después de algunos abandonos y exclusiones, se analizaron los datos de 103 participantes.

Seguimiento y resultados

El resultado del tratamiento se midió principalmente por el avance de la enfermedad, que se definió como un empeoramiento de un punto o más en la escala EDSS después de un año como mínimo. Como grupo, los participantes tratados con TACMH tuvieron una mejora media en la discapacidad de 1,02 puntos en la escala EDSS, mientras que los que recibieron medicamentos estándar tuvieron un empeoramiento medio de la discapacidad de 0,67 puntos en la EDSS. Los investigadores examinaron también la aparición de recaídas y las lesiones en las resonancias magnéticas de los dos grupos. Después de una año de seguimiento, únicamente un paciente (1,92 %) del grupo TACMH recayó en comparación con 36 de los 52 (64,3 %) de los pacientes del grupo con terapia estándar. Además, hubo una reducción en el volumen total de lesiones cerebrales existentes en el grupo TACMH, en comparación con un incremento en el volumen de lesiones en el grupo con terapias estándar. Las mediciones de la calidad de vida mostraron además mejoras en el grupo TACMH en comparación con el grupo de terapia estándar.

Si las personas del grupo de terapia de EM estándar experimentaron un avance después de, como mínimo, un año de tratamiento, se les permitió «cambiarse de grupo» y recibir tratamiento con TACMH. 30 de los 50 participantes del grupo de medicación estándar cumplieron estos criterios y recibieron TACMH. En cambio, solo 3 de los 52 participantes tratados con TACMH desde la aparición experimentaron un avance.

Otras áreas de investigación

El equipo de investigación no informó de ningún fallecimiento y no hubo efectos secundarios mortales como resultado del tratamiento con TACMH. Estos resultados, que están en consonancia con los datos internacionales que se han recopilado sobre este tratamiento de la EM, indican que el TACMH es un tratamiento potencialmente importante para las personas con EM recurrente agresiva que no responden a otros tratamientos de EM. En particular, tener este tipo de datos de un ensayo controlado aleatorizado ofrece garantías suplementarias para los médicos sobre el posible lugar del TACMH en la variedad de opciones de tratamiento disponibles para personas con EM.

Un comentario editorial adjunto al estudio, también publicado en JAMA, mencionó una limitación importante. Los participantes en el brazo de comparación no tuvieron acceso a algunas de las terapias altamente eficaces más recientes como el alemtuzumab (Lemtrada), la cladribina oral (Mavenclad) o el ocrelizumab (Ocrevus), por lo tanto la eficacia relativa del TACMH en comparación con estos tipos de medicamento sigue siendo ambigua.

La Federación Internacional de la EM no apoya ningún tratamiento en particular. La EM es una enfermedad que varía mucho de un individuo a otro, por lo que las personas pueden responder de manera diferente a los tratamientos. Las decisiones sobre las opciones del tratamiento se deben tomar con un neurólogo y deben tener en cuenta las circunstancias particulares de la salud y la vida de cada individuo, además de los riesgos y los beneficios relativos de cada tratamiento para el individuo.

Agradecimiento a MS Research Australia – proveedor principal de resúmenes de investigación en nuestro sitio web.