La inmunoterapia experimental logra unos resultados prometedores en los ensayos

• A diferencia de la mayoría de los medicamentos de EM del mercado que deprimen o modifican el sistema inmunológico, las inmunoterapias tienen como objetivo «reeducar» las células del sistema inmunológico para evitar que respondan a un objetivo específico
• La inmunoterapia experimental ATX-MS-1467 tiene como objetivo readaptar la respuesta del sistema inmunológico a la mielina, y ya demostró con anterioridad buenos resultados en los modelos de laboratorio de la EM
• Un ensayo clínico de Fase I b que evaluó la seguridad de ATX-MS-1467 concluyó que se toleraba bien
• Un ensayo clínico de Fase II a concluyó que el tratamiento reduce las lesiones de la resonancia magnética (RM)

Los esperanzadores resultados de dos ensayos en las primeras fases de ATX-MS-1467, una nueva inmunoterapia experimental para personas con EM, indican que «reeducar» el sistema inmunológico puede prevenir los ataques contra la mielina.

Estudios realizados con anterioridad sobre ATX-MS-1467 lograron buenos resultados en un modelo de laboratorio de EM. En estos dos nuevos estudios, los investigadores realizaron ensayos clínicos en una reducida cantidad de personas con EM recurrente para evaluar la seguridad (ensayo de Fase I b) y la eficacia (ensayo de Fase II a). Los resultados se han publicado en la revista [Neurology].

La EM tiene lugar cuando el sistema inmunológico ataca y destruye por error la mielina, la capa protectora que aísla los nervios del cerebro y de la médula espinal. La mayoría de los tratamientos actuales para la EM actúan deprimiendo o «restableciendo» el sistema inmunológico para detener estos ataques contra la mielina. Sin embargo, la inmunoterapia asume un planteamiento completamente diferente, «reeducar» las células del sistema inmunológico responsables de los ataques de la EM para reducir las posibilidades de volver a tener una recaída.

La mielina se compone de una gama de moléculas de grasa y algunas proteínas. En la EM, las células inmunitarias actúan por error sobre algunos de los componentes proteicos de la mielina, incluidas partes de una proteína, que se conoce como proteína básica de mielina.

ATX-MS-1467 es una combinación de cuatro fragmentos de proteínas diferentes de la proteína básica de mielina. Los fragmentos de la proteína se inyectan debajo de la piel y pueden «enseñar» a las células inmunitarias a que no ataquen la proteína básica de la mielina. Esto permite que el sistema inmunológico vuelva a estar capacitado para reconocer la mielina como «tal», con el objetivo de prevenir el daño de la mielina que se observa en la EM.

Ensayo clínico de Fase I b

El ensayo clínico de Fase I b comparó dos vías de administración del fármaco: inyecciones intradérmicas (inyecciones en la piel justo debajo de la capa más externa) e inyecciones subcutáneas (inyecciones más profundas en la capa grasa debajo de la piel). Se comparó una variedad de dosis en 43 personas con EM recurrente. Los participantes recibieron una inyección cada dos semanas durante 16 semanas y a continuación, fueron supervisados durante otras 32 semanas. Este estudio concluyó que, aunque se produjeron algunos efectos secundarios leves y moderados, ATX-MS-1467 fue bien tolerado y las inyecciones intradérmicas resultaron ser un método mejor para administrar la inmunoterapia.

Las investigaciones experimentales sobre la efectividad del tratamiento en el estudio de Fase I indicaron que podría tener algún efecto temporal en la reducción de las lesiones que se realzan con gadolinio en la resonancia magnética (RM), un marcador de enfermedad activa. Sin embargo, las lesiones volvieron a los niveles previos al tratamiento durante las 32 semanas sin la medicación.

Ensayo clínico de Fase II b

El ensayo clínico de Fase 2b se diseñó para examinar más a fondo la eficacia del tratamiento en 37 participantes, en comparación con los niveles de referencia de la enfermedad. Los participantes recibieron el tratamiento durante 16 semanas y a continuación, fueron supervisados durante otras 16 semanas sin tratamiento. Al igual que en el primer ensayo, el ensayo de Fase II b concluyó que, ATX-MS-1467 redujo las lesiones que realzaban el gadolinio en la RM al final del período del tratamiento, pero también indicó que esta reducción continuó durante el periodo de seguimiento de 16 semanas más breve. El ensayo de Fase II b también concluyó que ATX-MS-1467 redujo el número de lesiones nuevas o ampliadas en la RM.

Los participantes no presentaron reducciones importantes en la escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS, por sus siglas en inglés) o en la escala funcional compuesta de esclerosis múltiple (MSFC, por sus siglas en inglés), que evalúan los niveles de discapacidad en el hospital como resultado del tratamiento. Sin embargo, la breve duración de la prueba dificultaría la detección fiable de cualquier cambio en la discapacidad.

Estos resultados esperanzadores significan que la readaptación del sistema inmunológico para prevenir los ataques a la mielina puede ser una estrategia eficaz y que se necesitan realizar más ensayos clínicos de ATX-MS-1467 en grupos más grandes de personas con EM.

Agradecimiento a MS Research Australia – proveedor principal de resúmenes de investigación en nuestro sitio web.